2025-09-24
Pathologie neurodégénérative rare, la maladie de Huntington touche environ 6.000 personnes en France. Pour la première fois, des chercheurs britanniques sont parvenus à traiter la maladie avec succès grâce à une thérapie génique expérimentale.
Elle est considérée comme l’une des maladies les plus redoutables. La maladie de Huntington provoque la dégénérescence progressive des neurones et entraîne d’importants troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques. Il s’agit de la maladie neurodégénérative d’origine génétique la plus fréquente en France. S’il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif, une équipe de chercheurs de l’University College de Londres a annoncé avoir réussi à mettre au point une thérapie génique capable de ralentir considérablement sa progression. Les résultats sont jugés «spectaculaires».
Lors de l’essai clinique mené sur 29 patients, les scientifiques ont utilisé une thérapie génique innovante administrée lors d’une intervention chirurgicale cérébrale particulièrement délicate, durant entre 12 et 18 heures. Au cours de l’opération, un virus contenant une séquence d’ADN spécialement conçue est injecté dans le cerveau. Cette séquence modifie le fonctionnement des neurones afin de les protéger contre leur propre dégénérescence.
«Jamais, même dans nos rêves les plus fous, nous n’aurions pu espérer un ralentissement de 75 % de la progression clinique», a confié la professeure Sarah Tabrizi à BBC News. Selon elle, cette avancée pourrait permettre aux patients de bénéficier de «plusieurs décennies de vie de bonne qualité».
Le Dr Walid Abi-Saab, médecin-chef du laboratoire néerlandais uniQure, s’est dit «incroyablement enthousiasmé» par ces résultats, tout en prévenant que la thérapie «coûtera certainement très cher». Aucun prix officiel n’a encore été fixé mais les thérapies géniques sont généralement onéreuses.
La maladie de Huntington se distingue par sa lente évolution et son apparition tardive. Les premiers symptômes se manifestent souvent à l’âge adulte, autour de 50 ans. Des troubles psychiatriques viennent souvent aggraver le tableau clinique. Au fil du temps, la maladie progresse inexorablement et les patients perdent progressivement leur autonomie, deviennent dépendants pour les gestes du quotidien et finissent par nécessiter une prise en charge complète.
L’espérance de vie moyenne est d’environ 20 ans après l’apparition des premiers symptômes. Cette avancée majeure pourrait permettre l'allongement de cette espérance de vie.
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