Les leucémies aiguës lymphoblastiques à cellules T figurent parmi les formes de cancer du sang les plus difficiles à traiter. Quand la chimiothérapie ou une greffe de moelle ne suffit plus, les options thérapeutiques se raréfient dramatiquement, poussant médecins et familles dans une impasse. Pourtant, un espoir commence à émerger. À Londres, une thérapie génique inédite suscite l’attention. À la faveur d’un essai dont les résultats sont publiés dans le New England Journal of Medicine, des chercheurs ont utilisé l’édition de bases de l’ADN pour fabriquer des « médicaments vivants ». Cette technique, testée chez onze malades dont la situation semblait désespérée, a permis d’obtenir une rémission chez neuf d’entre eux. Cela pourrait bouleverser les perspectives pour les enfants comme pour les adultes touchés, là où auparavant la médecine s’avouait impuissante.

Une percée dans le traitement des leucémies réfractaires

Des avancées majeures voient le jour pour les patients atteints de leucémies aiguës lymphoblastiques à cellules T, formes redoutées et souvent insensibles aux protocoles habituels (chimiothérapie, greffe de moelle osseuse). Un protocole découle d’un travail mené en collaboration entre l’University College London (UCL) et l’hôpital Great Ormond Street au Royaume-Uni : des globules blancs soigneusement modifiés interviennent désormais comme « médicament vivant » pour traquer les cellules cancéreuses, là où les traitements classiques n’offraient plus aucune solution.

Éditer l’ADN pour reprogrammer le système immunitaire

A la croisée des sciences fondamentales et de la médecine de pointe, la technologie exploitée par ces équipes, baptisée « base editing », vient corriger des segments précis de l’ADN. Les chercheurs modèlent ainsi les cellules T provenant de donneurs sains, leur conférant la capacité d’identifier et d’éliminer spécifiquement les lymphocytes T pathologiques, tout en évitant les attaques entre cellules modifiées ou envers l’hôte lui-même.

Étapes successives pour une action ciblée

Le protocole nécessite plusieurs interventions génétiques minutieuses. La première étape neutralise le mécanisme de reconnaissance pour empêcher tout rejet. Une autre modification retire la molécule CD7, partagée par toutes les cellules T, afin d’éviter un phénomène d’auto-élimination. Une protection supplémentaire rend ces cellules imperceptibles à une chimiothérapie ciblée. Enfin, les cellules sont programmées pour éradiquer toute cellule arborant la signature CD7, ciblant indistinctement cellules malades et cellules saines sans nuire au traitement lui-même.

Résultats prometteurs chez les premiers patients traités

Après la suppression du système immunitaire du patient grâce à la chimiothérapie, ces cellules reprogrammées sont transfusées. Si la maladie devient indécelable au bout d’un mois, une greffe de moelle osseuse est entreprise pour restaurer l’immunité. Sur onze patients ayant bénéficié de ce protocole expérimental, la majorité a enregistré une rémission majeure : neuf ont pu recevoir une greffe, et sept étaient indemnes de cancer sous suivi variant de trois mois à trois ans. L’épisode critique pour tous repose sur la survenue d’infections opportunistes lors de l’ablation immunitaire. Dans deux cas, la leucémie s’est adaptée en perdant la cible CD7, contournant l’éradication.

Un espoir incarné et une perspective pour la recherche

Alyssa, seize ans, première adolescente à bénéficier de ce traitement à un stade avancé de sa maladie, profite aujourd’hui d’une vie normale et nourrit des ambitions scientifiques. L’équipe en charge de la thérapie mesure le chemin parcouru : ce qui semblait relever de la fiction médicale appartient désormais au domaine du possible. Les chercheurs misent sur une extension prochaine de cette stratégie à d’autres formes de cancers hématologiques jugés jusqu’ici inaccessibles aux traitements conventionnels.