Un traitement à base de cellules souches vient d’être autorisé au Japon - une première mondiale. Cette thérapie se base sur les travaux du chercheur japonais Shinya Yamanaka qui permet de transformer une cellule adulte spécialisée en une cellule immature capable de se développer en n’importe quelle cellule de l’organisme. Cette innovation a valu au chercheur le prix Nobel de médecine en 2012 et est aujourd’hui porteuse d’espoirs pour traiter notamment la maladie de Parkinson.

Un traitement à base de cellules souches, mais qui sont ces cellules ?

Avant de parler de traitement à base de cellules souches, parlons des cellules souches elles-mêmes. Il s’agit de cellules qu’on dit indifférenciées. Elles sont ainsi capables de se spécialiser en n’importe quel type de cellule et peuvent également s’autorenouveler. Les cellules souches proviennent naturellement soit de l’embryon, soit de certains tissus du corps adulte.

Certes, les cellules souches peuvent se différencier en plusieurs tissus, pour autant, il existe différents types de cellules souches, dont le potentiel de différenciation varie. On trouve ainsi les cellules souches unipotentes. Elles ne peuvent fournir qu’un seul type de cellule (dans le corps adulte, c’est par exemple la peau, le foie ou encore le cerveau), mais sont capables de s’autorégénérer.

Les cellules souches multipotentes, que l’on trouve aussi bien chez le fœtus que chez l’adulte, peuvent donner naissance à plusieurs types cellulaires. Les plus connues sont celles à l’origine de nos différentes cellules sanguines (globules blancs, globules rouges…). Les cellules souches pluripotentes proviennent d’embryons de seulement quelques jours. Elles peuvent donner naissance à plus de 200 types de cellule, répartis dans tous les tissus de l’organisme. Enfin, les plus puissantes sont les cellules souches totipotentes. On les trouve chez le tout jeune œuf fécondé (jusqu’au 4ème jour). Ces cellules souches sont capables de donner naissance à n’importe quel type de cellules de l’organisme. Ce sont donc les seules qui peuvent engendrer un individu « complet ».

Étant donné les potentialités des cellules souches, que ce soit en terme de régénération ou de différenciation, elles intéressent particulièrement les scientifiques. C’est principalement le cas dans les domaines de la médecine. En effet, ces cellules sont très prometteuses pour soigner des tissus lésés, développer des thérapies cellulaires, voire même « réparer » ou « remplacer » des organes.

Cependant, les cellules souches les plus intéressantes provenant de très jeunes embryons, des questions éthiques se posent quant à leur utilisation.

Des cellules d’intérêt pour la maladie de Parkinson ?

Un traitement à base de cellules souches pour traiter la maladie de Parkinson ne date pas d’hier. En réalité, on en parle déjà depuis les années 80.

La maladie de Parkinson est une pathologie neurodégénérative. Elle se caractérise par la destruction progressive de certaines cellules du cerveau. Ce sont principalement celles indispensables au bon fonctionnement du corps humain qui sont touchées. On parle de neurones dopaminergiques.

Ces neurones sont responsables de la fabrication de la dopamine. C’est une molécule chimique qui contrôle, entre autres, nos mouvements. Si elle n’est plus synthétisée, différents gestes du quotidien deviennent compliqués. Les malades finissent par ne plus pouvoir écrire ou manger seuls.

Dès les années 80, les chercheurs ont donc cherché à remplacer les neurones qui disparaissaient. C’est là que les cellules souches entrent en scène. L’idée était de remplacer les neurones dopaminergiques manquants par de nouveaux neurones issus de tissus fœtaux.

Ces essais cliniques n’étaient cependant pas fiables. Pour certains patients, on observait effectivement une meilleure mobilité qui durait parfois 15 ans ! En revanche, pour d’autres, ce traitement à base de cellules souches n’avait soit aucun effet, soit des effets négatifs secondaires, comme des mouvements involontaires et anormaux sévères.

De plus, ces cellules souches ne pouvaient provenir que de tissu fœtal. Il y avait donc une dépendance des dons, rares, et de nombreuses questions éthiques.

En 2006, une avancée dans le domaine des cellules souches apporte de nouveaux espoirs. Il s’agit de la découverte des cellules souches pluripotentes induites, les iPS. Ces dernières sont des cellules que l'on reprogramme à partir de cellules adultes. On a donc pu les faire « revenir en arrière ». Plus besoin alors de fœtus ou d’embryons.

C’est la découverte de ces cellules souches iPS qui a permis au chercheur japonais Sinya Yamanaka d’obtenir le prix Nobel de médecine en 2012. Et aujourd’hui, on les a autorisées pour la première fois comme traitement à base de cellules souches pour lutter contre la maladie de Parkinson.

Un traitement à base de cellules souches autorisé pour la première fois contre la maladie de Parkinson

C’est révolutionnaire ! Le Japon a approuvé la commercialisation d’un traitement à base de cellules souches contre la maladie de Parkinson. Le laboratoire pharmaceutique Sumitomo Pharma a fait cette annonce le 6 mars 2026 dernier. Ce laboratoire a ainsi déclaré avoir reçu l’autorisation de fabriquer et commercialiser le traitement Amchepry, dédié à lutter contre la maladie de Parkinson.

L’autorisation a été obtenue après une évaluation de l’innocuité et de l’efficacité de ce traitement à base de cellules souches. L’essai s’est effectué sur 7 patients souffrant de la maladie de Parkinson. Ils avaient entre 50 et 69 ans et ont reçu chacun 5 ou 10 millions de cellules iPS dans leur cerveau, préalablement différenciées en neurones dopaminergiques. On a suivi les patients pendant deux ans, ce qui a permis de constater que le traitement n’avait aucun effet indésirable particulier. En outre, 4 patients ont présenté une amélioration de leurs symptômes.

Cependant, plusieurs questions restent en suspens. La vitesse d’obtention de l’approbation fait notamment débat. En effet, le Japon a mis en place un système d’approbation accélérée pour les thérapies régénératives. Cela permet aux entreprises pharmaceutiques de commercialiser leurs traitements pendant 7 ans maximum, tout en poursuivant les études pour déterminer l’efficacité de ces thérapies.

Ces procédures accélérées inquiètent donc certains chercheurs et médecins. Ils craignent une potentielle négligence des risques, comme l’apparition de tumeurs, résultant parfois de l’implantation des cellules souches. Malgré tout, ce nouveau traitement à base de cellules souches apparaît comme un véritable espoir concret pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Une autre start-up médicale, Cuorips, a également reçu le droit d’utiliser ReHeart pour traiter l’insuffisance cardiaque. Amchepry et ReHeart pourraient être proposés aux patients dès cet été.